- Un grupo de científicos de la compañía de biotecnología estadounidense Verve Therapeutics ha logrado editar genéticamente el hígado de un paciente vivo para reducir su colesterol.
- El avance podría sentar precedentes para salvar a millones de personas de ataques cardiacos y enfermedades cardiovasculares causadas por tener el colesterol malo más alto de lo recomendado.
Un voluntario en Nueva Zelanda se ha convertido recientemente en la primera persona en someterse a una edición de ADN para reducir su colesterol en la sangre, un paso pionero en el uso generalizado de esta tecnología para prevenir ataques cardíacos.
Según explican desde el MIT Technology Review, los responsables del hito son investigadores procedentes de la compañía de biotecnología estadounidense Verve Therapeutics. Para reducir el colesterol del paciente, inyectaron un suero de edición de genes en su hígado.
Una versión del método CRISPR para cambiar una letra de ADN relacionada con el colesterol
La clave consiste en inyectar una versión de la herramienta de edición de genes CRISPR para modificar una única letra de ADN en las células hepáticas del paciente. A diferencia del CRISPR tradicional, que corta un gen, la edición básica sustituye una sola letra de ADN por otra.
El gen que Verve está editando se llama PCSK9. Su papel es clave para el mantenimiento de los niveles de LDL y la compañía dice que su tratamiento apagará el gen al introducir un "error ortográfico de una letra".
La inusual inyección ha recibido el nombre de VERVE-101, y ha arrojado resultados esperanzadores en los primeros experimentos llevados a cabo con monos.
Según la compañía, la pequeña edición genética debe bastar para reducir permanentemente los niveles de colesterol LDL o malo de una persona, la molécula grasa que hace que las arterias se obstruyan y endurezcan con el tiempo, aumentando el riesgo de problemas cardiovasculares.
En el caso de este hombre neozelandés, padecía un riesgo heredado de colesterol extra alto y ya sufría de una enfermedad cardíaca. De todos modos, la empresa cree que la misma técnica derivada del método CRISPR podría aplicarse a millones de personas para prevenir ataques cardíacos, tengan o no predisposición genética al colesterol elevado.
“Si esto funciona y es seguro, esta es la respuesta al ataque cardíaco, esta es la cura”. Son las palabras del investigador genético y director ejecutivo de Verve, Sekar Kathiresan. Su historia bebe de una tragedia personal, ya que fundó el proyecto después de que su hermano, Senthil, sufriera un ataque al corazón.
Hasta la fecha, el método CRISPR solamente se ha usado para la edición genética en ensayos exploratorios relacionados con enfermedades raras, como la anemia falciforme.
“De todas las diferentes ediciones del genoma en curso en la clínica, esta podría tener el impacto más profundo debido a la cantidad de personas que podrían beneficiarse”, anota Eric Topol, cardiólogo e investigador de Scripps Research.
Es un paso de gigante teniendo en cuenta que pocas personas son capaces de apegarse a una dieta estricta con cambios para reducir el colesterol. También aliviaría los efectos secundarios de las estatinas. También han surgido medicamentos biotecnológicos nuevos, que solamente requieren un pinchazo anual o por meses, pero todavía presentan inconvenientes y son muy costosos.
La enfermedad cardiovascular aterosclerótica es la causa más común de muerte en el mundo industrializado, y el colesterol LDL alto es, a su vez, la causa principal.
Este ensayo clínico proseguirá: la inyección para el tratamiento genético se administrará a 40 personas que tienen una forma hereditaria de colesterol alto conocida como hipercolesterolemia familiar. Incluso de niños, tienen el doble del colesterol promedio que el resto, y muchos pueden padecer infartos precoces a edades tempranas.
La tecnología guarda cierto parecido con las vacunas de ARN mensajero usadas para el coronavirus. Mientras que estas instan a las células a producir un componente del virus SARS-CoV-2, este tratamiento brinda instrucciones genéticas envueltas en una nanopartícula, provocando que una célula se ensamble y la copia de PCSK9 de la misma se modifique.
Por el momento, la esperanza está sobre la mesa: en los experimentos con monos la inyección genética pudo reducir el colesterol malo en un 60%, un efecto que ha durado más de un año en los animales y que incluso podría ser permanente. Eso sí, implica cierto riesgo y algunos efectos secundarios en personas que toman otros medicamentos.
Podría haber "inyecciones de refuerzo", en caso de que la primera ronda de edición de genes no esté completa, o para eliminar otros genes de colesterol y profundizar el efecto en el LDL.// Business Insider
_
0 Comentarios
Gracias por tu visita